Takhzyro er et lægemiddel, der anvendes til rutinemæssig forebyggelse af tilbagevendende anfald af hereditært (arveligt) angioødem hos patienter på 2 år og derover. Patienter med angioødem får hurtig hævelse under huden i bl.a. ansigtet, på halsen, armene og benene. Anfald af hereditært angioødem (HAE) kan være livstruende, når hævelsen omkring halsen trykker imod luftvejen.¹

Hvordan anvendes Takhzyro? 
Takhzyro gives som en injektion under huden, fortrinsvis i maven, lårene eller overarmene. Den anbefalede startdosis til voksne og unge i alderen 12 til 18 år er 300 mg hver 2. uge. Hvis patienten forbliver anfaldsfri under behandlingen med dosis hver 2. uge, kan lægen overveje at ændre hyppigheden til en gang hver 4. uge især hos patienter med lav kropsvægt.

Til patienter med en kropsvægt på under 40 kg kan en startdosis på 150 mg hver 2. uge også overvejes. Til patienter, der er stabile og ikke har nogen anfald, når de er under behandling, kan en dosisreduktion til 150 mg hver 4. uge overvejes

Børn i alderen 2 år til under 12 år

Den anbefalede dosis til børn i alderen 2 år til under 12 år er baseret på kropsvægt (se tabellen herunder). Patienter med en kropsvægt fra 20 til under 40 kg, som er stabile og ikke har nogen anfald, kan fortsætte med den samme dosis, når de når en alder på 12 år.

Anbefalet dosis til børn i alderen 2 år til under 12 år

Lægen kan træffe beslutning om, at patienter eller deres omsorgsperson selv må injicere, behandlingen bør iværksættes under opsyn af en læge med erfaring i håndtering af HAE.¹ 

Hvordan virker Takhzyro? 
Patienter med HAE har høje niveauer af et stof kaldet "bradykinin", som får blodkarrene til at udvide sig og afgive væske i det omkringliggende væv, hvilket medfører de anfald af hævelse, der ses ved angioødem. Det aktive stof i Takhzyro, lanadelumab, virker ved at binde sig til og blokere et enzym i blodet kaldet "kallikrein", som har flere funktioner og bl.a. øger niveauet af bradykinin. Ved at blokere for kallikreinaktiviteten hjælper lanadelumab med at forebygge hævelsen og relaterede symptomer i forbindelse med angioødem.¹

Hvilke fordele viser studierne, at der er ved Takhzyro? 
Takhzyro reducerede signifikant antallet af angioødemanfald i et hovedstudie (HELP-studiet), der omfattede 125 voksne og unge (³12 år) med HAE-type I eller II. Patienterne oplevede i gennemsnit 0,3 anfald om måneden ved injektioner hver 4. uge. Til sammenligning oplevede de patienter, der fik placebo (en uvirksom behandling), gennemsnitligt 2 anfald om måneden.¹

Den langsigtede sikkerhed og virkning af Takhzyro blev vurderet i en ikke-blindet, ukontrolleret forlængelse af HELP-studiet (HELP open-label extension (OLE) studiet). I alt fik 212 voksne og unge (³12 år) med HAE-type I eller II mindst én dosis Takhzyro 300 mg hver 2. uge, herunder 109 patienter som fortsatte fra det tidligere HELP-studie, hvor patienter i Takhzyro behandling i gennemsnit havde 0.25 anfald om måneden. Desuden var den gennemsnitlige procentdel af anfaldsfrie dage 97,7% og den gennemsnitlige varighed for den anfaldsfrie periode var 415 dage (14,8 måneder). Andelen af patienter med en maksimal anfaldsfri periode på 6 måneder eller mere, eller 12 måneder eller mere, var henholdsvis 81,8% og 68,9%.

Takhzyros sikkerhed og virkning som forebyggende behandling af HAE-anfald hos børn blev vurderet i det ikke-blindede fase 3-multicenterstudie SPRING, som inkluderede i alt 21 børn. Takhzyro dosis var baseret på følgende på forhånd definerede aldersgrupper: børn i alderen 2 år til under 6 år skulle have Takhzyro 150 mg hver 4. uge, og børn i alderen 6 år til under 12 år skulle have Takhzyro 150 mg hver 2. uge. Behandlingsperioden i studiet var 52 uger opdelt i periode A og periode B på henholdsvis 26 uger hver. Behandling af begge aldersgrupper med Takhzyro medførte reduktion i gennemsnitlig HAE-anfalds hyppighed sammenlignet med baseline med henholdsvis 93,4% og 95,6% overordnet reduktion fra baseline svarende til 0.08 anfald pr. måned for børn i behandling med Takhzyro. 

Hvilke risici er der forbundet med Takhzyro? 
Den mest almindeligt observerede bivirkning forbundet med Takhzyro var reaktioner på injektionsstedet, herunder smerter på injektionsstedet, erytem på injektionsstedet og blå mærker på injektionsstedet. Af disse reaktioner på injektionsstedet var 97 % af mild sværhedsgrad, og 90 % forsvundet inden for 1 dag efter de indtrådte og med en medianvarighed på 6 minutter.

Pædiatrisk population 
Sikkerheden ved Takhzyro 300 mg/2 ml blev vurderet i en undergruppe på 23 patienter med HAE i alderen 12 år til under 18 år i HELP-studiet og forlængelsen af HELP-studiet. Desuden blev sikkerheden af Takhzyro 150 mg/1 ml vurderet hos 21 patienter i alderen 2 år til 12 år i SPRING-studiet. Ingen HAE-patienter i alderen under 3,5 år fik Takhzyro i studiet. Der blev ikke identificeret nogen nye bivirkninger. Sikkerheds- og tolerabilitetsresultater for pædiatriske HAE-patienter svarede til de generelle studieresultater for alle HAE-patienter.